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后续中文包装和说明书也还在审

2018-12-06 来源:未知 责任编辑:admin 点击:

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原标题:血友病新药在中国获批:疗效明确风险可控,年花费或需数百万

国家药品监督管理局日前批准一款全新的血友病药物上市,这款名为艾美赛珠单抗注射液(英文名:Emicizumab Injection)的药物2017年11月在美国获批上市时,曾被誉为近二十年来首个用于治疗体内出现抑制物的A型血友病的新药。

不同于传统的“缺啥补啥”的凝血因子注射替代治疗思路,艾美赛珠单抗通过增强凝血因子的辅因子活性,使得患者血液中的凝血酶显著生成,帮助出血部位止血。

“这个药颠覆的地方还在于,患者只需要每周注射一次,而且是皮下注射。”患者互助群体“血友之家”志愿者关涛告诉澎湃新闻(www.thepaper.cn),目前常规的血友病药物需要每周注射2-3次,而且需要通过静脉注射。新药更长的效期令不少患者期待,但后续药品定价、能否进医保也是患者关注且顾虑的。

罗氏制药相关工作人员向澎湃新闻透露,正式上市时间或许要等到2019年第一季度,“目前仅仅是拿到了CDE(药品审评中心)的批文,后续中文包装和说明书也还在审,以及进口、检验、流通均需要一定时间”。

虽然上述人员并未透露艾美赛珠单抗在华定价策略,不过该药品于去年末在美国上市后的价格约为44.8万美元每年,令很多国内患者担心即使在中国上市也难以负担或进入医保报销目录。

血友病分为血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)、血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏),我国患病率2.73/10万(男性5.21/10万,女性0.06/10万)。A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固,易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。

纳入“绿色通道”优先加速审评

A型血友病是临床上最常见的种类,约占血友病总人数的80%-85%。长期以来,A型血友病患者采取预防性注射凝血因子来替代治疗,每周需要2-3次静脉注射,而且约有10%-30%的患者会出现凝血因子Ⅷ抑制物(抗体),即对凝血因子注射不再应答。

而此次艾美赛珠单抗获批的适应症便为上述存在抗体的危重A型血友病,相关的两项国际多中心临床试验HAVEN1、HAVEN2研究表明,符合条件的患者每周注射一次药物皮下注射,相比不注射的患者而言,出血风险降低87%。

纵观血友病患者替代治疗药物的发展,最早出现于上世纪五六十年代的血浆源性制品,虽然预防治疗效果好,但是常常发生病毒感染的问题;后来出现的重组凝血因子降低了病毒感染的风险,但从疗效来看差别不大;此外,不少药企的研发思路仍是提高凝血因子的效期。

而艾美赛珠单抗则是一种全新的治疗思路,通过聚集激活天然凝血所需要的蛋白质,从而达到患者凝血酶显著增多的目的,帮助止血。

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